Уточненный порядок обеспечения лекарствами детей с орфанными заболеваниями в рамках фонда «Круг добра»

29-04-2024: UEFIMA.RU:  Правительство Российской Федерации приняло постановление, утверждающее новый порядок обеспечения детей с орфанными заболеваниями лекарственными препаратами из резерва, формируемого на базе региональных и федеральных медицинских организаций.

Процедура обеспечения лекарствами

Постановление определяет четкие сроки для обеспечения детей с редкими заболеваниями необходимыми препаратами. В течение двух рабочих дней после определения потребности в лекарстве врачебная комиссия медицинской организации формирует заявку на его предоставление. Экспертный совет фонда «Круг добра» рассматривает заявку в течение трех рабочих дней и принимает решение о ее удовлетворении.

Новый фонд помощи

Фонд «Круг добра» был учрежден в 2021 году по инициативе Президента Российской Федерации для оказания дорогостоящей медицинской помощи детям с орфанными заболеваниями. Фонд финансируется за счет федерального бюджета и предоставляет широкий спектр услуг, таких как:

• Лечение за рубежом
• Закупка лекарственных препаратов
• Приобретение медицинских изделий
• Обеспечение техническими средствами реабилитации

Резервный фонд лекарственных препаратов

В конце 2022 года, также по поручению Президента, фонд «Круг добра» получил право формировать резерв лекарственных препаратов и медицинских изделий. Этот резерв позволит осуществлять закупки на более длительный срок, создавая необходимый запас для оперативного оказания помощи пациентам.

Политика в сфере оборота лекарств и медицинских изделий

Наряду с поддержкой детей с орфанными заболеваниями, государство уделяет большое внимание регулированию рынка лекарственных средств и медицинских изделий в целом. Цель государственной политики в этой сфере заключается в обеспечении доступности качественных и безопасных лекарств и изделий для населения.

Фармацевтическая и медицинская промышленность

Для обеспечения самодостаточности в сфере здравоохранения Правительство России принимает активные меры по развитию фармацевтической и медицинской промышленности. В рамках этой работы осуществляется поддержка отечественных производителей, внедряются программы импортозамещения и проводится научно-исследовательская деятельность для создания новых эффективных лекарственных препаратов и медицинских изделий.

Международное сотрудничество

Россия активно участвует в международном сотрудничестве в сфере здравоохранения. Страна взаимодействует с Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ), Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) и другими международными организациями для обмена опытом, внедрения передовых практик и гармонизации требований к лекарственным средствам и медицинским изделиям.

Заключение

Правительство Российской Федерации уделяет особое внимание поддержке детей с орфанными заболеваниями и совершенствованию системы здравоохранения в целом.

Благодаря принятому постановлению дети с редкими заболеваниями получат более оперативное обеспечение жизненно важными лекарствами, что позволит улучшить качество их жизни и сохранить здоровье.

Государство продолжает принимать комплексные меры для дальнейшего развития фармацевтической и медицинской промышленности, а также для укрепления международного сотрудничества в этой сфере.

Эти действия направлены на обеспечение доступности качественных лекарственных средств и медицинских изделий для всех граждан Российской Федерации.

Редкие болезни, которые носят название «орфанные»

Орфанные заболевания, часто поражают крошечную часть населения, оставляя пациентов и их семьи изолированными и лишенными поддержки.

Термин «orphan» («сирота») отражает отсутствие внимания и ресурсов, доступных для этих редких недугов. Общий порядок распространенности, установленный для орфанных заболеваний, составляет менее 10 случаев на 100 000 человек.

Несмотря на то, что каждый отдельный орфанный недуг встречается редко, в совокупности они поражают значительное количество людей во всем мире.

Ученые идентифицировали более 7 000 различных орфанных заболеваний, затрагивающих широкий спектр органов и систем организма. Некоторые из наиболее распространенных орфанных заболеваний включают:

Муковисцидоз: Нарушение функции легких, вызванное избытком густой, липкой слизи, которая затрудняет дыхание.
Гипофизарный нанизм: Редкое состояние, характеризующееся замедленным ростом и развитием, вызванным недостаточным уровнем гормона роста.
Болезнь Гоше: Наследственное заболевание, которое вызывает накопление жирового вещества в клетках органов и тканей, что приводит к повреждению органов.

Орфанные болезни часто имеют генетический компонент, что означает, что они могут передаваться от родителей к детям. Другие возникают из-за сложного взаимодействия между генами и окружающей средой.

Причины многих орфанных недугов остаются неизвестными, что еще больше затрудняет их диагностику и лечение.

Жизнь с подобным заболеванием может быть сложной как для самих пациентов, так и для их семей. Часто отсутствует доступ к специализированной медицинской помощи и лекарствам, а диагноз может занять годы. Это может привести к изоляции, депрессии и финансовым трудностям.

Разработка лечения орфанных заболеваний затруднена по ряду причин. Малая распространенность этих заболеваний затрудняет проведение клинических испытаний, а ограниченный рынок затрудняет оправдание инвестиций в исследования и разработки.

Кроме того, сложность многих подобных заболеваний требует междисциплинарного подхода, который может быть трудным и дорогостоящим в реализации.

Тем не менее, в последние годы наблюдается рост понимания, исследований и лечения орфанных заболеваний. Правительства, исследователи и фармацевтические компании объединяют усилия, чтобы улучшить качество жизни таких пациентов.

Разрабатываются новые лекарства, создаются новые программы поддержки, а исследования сосредоточены на раскрытии причин и механизмов этих редких заболеваний.

Несмотря на трудности, люди с этими редкими болезнями находят силу и поддержку в сообществах пациентов и организациях по защите интересов.

Они выступают за доступ к качественному лечению, повышают осведомленность и объединяют людей для поддержки и защиты интересов тех, кто затронут этими редкими недугами.

Повышение осведомленности об орфанных заболеваниях имеет решающее значение для улучшения жизни пациентов и их семей.